代谢性肌肉病的治疗进展有哪些?

答者:袁云 

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    答:治疗的进展包括下列几个方面。
    (1)60多个溶酶体病都可以通过血液干细胞移植进行治疗,最近2年基因治疗也发展迅速,糖原累积病、脑白质营养不良、神经蜡样质脂褐素沉积病和法布雷病等都在进行干细胞移植,治疗越早,效果越好,问题是常常误诊而丧失治疗机会。
    (2)酶替代治疗存在瓶颈,药物不能透过血脑屏障进入大脑,影响治疗效果,而且可以导致人体产生抗体而影响疗效。为此国外在进行小分子药物口服治疗的研究,已经在十多个病开始了临床一期和二期研究。他们邀请我们加入到临床研究之列。
    (3)线粒体病给予多种药物的鸡尾酒疗法,采取生酮饮食,此外3岁以上的孩子饥饿不能超过10小时,就是说夜间一定给孩子吃一次东西。需要用苯扎贝特,这是一种降脂药。
    (4)人人都有健康的权利,人的生存和健康权不能用金钱来衡量,国家给国民的疾病花费几元钱和几十万元进行治疗的意义是一样的,不能以花费多少钱来确定是否给予报销。需要大家继续呼吁相关部门,尽快解决罕见病医疗报销问题。

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