家族性高胆固醇血症他汀治疗从几岁开始?

作者:程震锋[1] 
单位:浙江省湖州市中心医院[1]

背景

  家族性高胆固醇血症的特点是严重低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平升高和过早发生心血管疾病。他汀类药物治疗儿童的短期疗效已得到很好的证实,但评估心血管疾病风险变化的长期随访研究还很少。


方法

  我们报告了一项他汀类药物治疗儿童20年的随访研究。共有214名家族性高胆固醇血症患者(98%的患者经基因证实),他们曾参加过安慰剂对照试验,评估普伐他汀的2年疗效和安全性,与95名未受影响的兄弟姐妹一起被邀请进行随访。参与者完成问卷,提供血液样本,并测量颈动脉内膜-中膜厚度,将家族性高胆固醇血症患者的心血管疾病发生率与156例父母进行比较。

结果

  在初始队列中,214例家族性高胆固醇血症患者中184例(86%)、95个兄弟姐妹中有77例(81%)达到20年随访;214例患者中,203例(95%)和214例(100%)分别有心血管事件和心血管死亡数据。LDL从237.3mg/L降至160.7 mg/L(6.13mmol/L降至4.16mmol/L),较基线水平下降32%幅度,37例(20%)达到低密度脂蛋白胆固醇<100 mg/L(2.59mmol/L)的治疗目标。家族性高胆固醇血症患者颈动脉内膜-中膜厚度在整个随访期间平均进展0.0056 mm/年,兄弟姐妹平均每年进展0.0057 mm(性别校正后,0.0010~0.0008)。家族性高胆固醇血症患者39岁时心血管事件和心血管死亡的累积发生率低于其受影响的父母(分别为1%和26%、0%和7%)。

结论

  在这项研究中,在儿童开始他汀药物治疗家族性高胆固醇血症能延缓了颈动脉内膜中层厚度的进展,降低了成年后患心血管疾病的风险。


【晨读感悟】

  以下是5个降脂药物药品说明书中关于儿童用药的建议:


  1、阿托伐他汀(立普妥):本品只有专科医生在儿童/青少年中使用。本品在儿童/青少年的治疗经验仅限于少数(10-17岁)杂合子型家族性高脂血症。推荐10mg/日起始量,20mg/日以上的安全性和有效性尚未在儿童对照研究中进行。尚未进行立普妥用于青春期或者小于10岁患者人群的对照临床试验。


  2、瑞舒伐他汀(可定):儿科使用的经验局限于少数(年龄≥6岁)纯合子/杂合子家族性高胆固醇血症的患儿。本品在儿童的安全性和有效性尚未建立。


  3、普伐他汀(普拉固):虽国外已有在8-18岁儿童和青少年中评价本品每天剂量在40mg疗效和安全性的研究,但尚未建立在中国18岁以下人群中的资料。因此,目前对18岁以下患者暂不推荐使用。


  4、辛伐他汀(舒降之):在年龄10-17岁的杂合子家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性已在一个在青春期男孩和女孩(至少初潮1年后)中进行的对照试验得到评价。不良事件总体与安慰剂相似。在此类人群中未进行剂量大于40mg的研究。未在年龄小于10岁的患者及月经初潮前的女孩中进行辛伐他汀的研究。


  5、依折麦布(益适纯):在儿童和青少年(10-18岁)人群中本品的吸收及代谢与成年患者相近。尚无小于10岁的儿童人群的药代动力学资料。


  从该队列研究看,家族性高胆固醇血症的患者从儿童开始(平均13岁,最小10岁)长期的他汀治疗可以大幅度降低40岁左右时的心血管事件与死亡率。结合药品说明书10岁以前开始还缺少依据。


原文:DOI: 10.1056/NEJMoa1816454


文章来源: 震锋晨读公众号


    2019/10/24 8:31:38     访问数:171
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